La magia del ARNm impulsará avances médicos para todos

El ARNm es uno de las primeras moléculas de la vida. Si bien se identificó hace seis décadas como el portador del modelo de proteínas en las células vivas, su potencial farmacéutico se subestimó durante mucho tiempo. El ARNm parecía poco prometedor: demasiado inestable, demasiado débil en potencia y demasiado inflamatorio.

El desarrollo exitoso de las primeras vacunas de ARNm contra Covid-19 en 2020 fue un logro sin precedentes en la historia de la medicina. Ese éxito se basó en el progreso iterativo durante décadas, impulsado por las contribuciones independientes de científicos de todo el mundo.

Nos enamoramos del ARNm en los años 90 por su versatilidad, su capacidad para estimular el sistema inmunológico y su perfil de seguridad: después de cumplir su tarea biológica, la molécula se degrada por completo, sin dejar rastro en el cuerpo. Descubrimos formas de mejorar exponencialmente las propiedades del ARNm, aumentando su estabilidad y eficacia, así como la capacidad de entregarlo a las células inmunitarias adecuadas del cuerpo. Ese progreso nos permitió crear vacunas eficaces de ARNm que, cuando se administran en pequeñas cantidades a humanos, provocan poderosas respuestas inmunitarias. Además, establecimos procesos rápidos y escalables para fabricar nuevas vacunas candidatas para aplicación clínica en cuestión de semanas. El resultado fue el avance del ARNm en la lucha contra el Covid-19.

El potencial de las vacunas de ARNm va más allá del coronavirus. Ahora queremos utilizar esta tecnología para combatir dos de los patógenos más antiguos y mortales del mundo: la malaria y la tuberculosis. En todo el mundo, hay alrededor de 10 millones de nuevos casos de tuberculosis cada año. Para la malaria, la necesidad médica es aún mayor: se informaron alrededor de 230 millones de casos de malaria en la región de África de la OMS en 2020, y la mayoría de las muertes se produjeron entre niños menores de 5 años.

La convergencia de los avances médicos, desde la secuenciación de próxima generación hasta las tecnologías para caracterizar las respuestas inmunitarias en grandes conjuntos de datos, aumenta nuestra capacidad para descubrir objetivos de vacunas ideales. La ciencia también ha avanzado en la comprensión de cómo los patógenos de la malaria y la tuberculosis se esconden y evaden el sistema inmunitario, proporcionando información sobre cómo combatirlos.

La revolución en curso en la predicción computacional de estructuras de proteínas permite el modelado de estructuras tridimensionales de proteínas. Esto nos está ayudando a descifrar regiones en estas proteínas que son objetivos óptimos para el desarrollo de vacunas.

Una de las bellezas de la tecnología de ARNm es que nos permite probar rápidamente cientos de objetivos de vacunas. Además, podemos combinar múltiples ARNm, cada uno de los cuales codifica un antígeno patógeno diferente, dentro de una sola vacuna. Por primera vez, se ha vuelto factible que una vacuna basada en ARNm enseñe al sistema inmunitario humano a luchar contra múltiples objetivos vulnerables de un patógeno. En 2023, planeamos comenzar los ensayos clínicos para los primeros candidatos a vacunas de ARNm contra la malaria y la tuberculosis que combinan objetivos conocidos y nuevos. Si tiene éxito, este esfuerzo puede cambiar la forma en que prevenimos estas enfermedades y puede contribuir a su erradicación.

Las innovaciones médicas solo pueden marcar la diferencia para las personas de todo el mundo cuando están disponibles a escala mundial. La producción de ARNm es compleja e implica decenas de miles de pasos, lo que hace que la transferencia de tecnología consuma muchos recursos y tiempo, y sea propensa a errores. Para superar este cuello de botella, hemos desarrollado una solución de alta tecnología llamada BioNTainer, una instalación de fabricación de ARNm modular y transportable. Esta innovación podría respaldar la producción de vacunas descentralizada y escalable en todo el mundo al avanzar hacia la capacidad de fabricación de ARNm automatizada, digitalizada y escalable. Esperamos que la primera instalación esté en funcionamiento en Ruanda en 2023.

Anticipamos que 2023 nos traerá estos y otros hitos importantes que podrían contribuir a dar forma a un futuro más saludable, un futuro que pueda aprovechar el potencial del ARNm y su promesa de democratizar el acceso a medicamentos innovadores. Ahora es el momento de impulsar ese cambio.