Cómo una ‘droga viva’ podría tratar la enfermedad autoinmune

En el lupus, un tipo de enfermedad autoinmune, el sistema de defensa natural del cuerpo no puede distinguir entre sus propias células y las ajenas, por lo que ataca por error a sus propios tejidos y órganos. Los atacantes son moléculas llamadas autoanticuerpos, que se vuelven contra el cuerpo en lugar de protegerlo de los invasores, como lo hacen los anticuerpos normales. Desencadenan una cascada de inflamación en todo el cuerpo, lo que provoca problemas en las articulaciones y la piel, dolor, fatiga e incluso daños en los órganos.

Ahora, investigadores alemanes informan que han aprovechado las propias células de pacientes con lupus para tratar esta enfermedad. El tamaño de la muestra fue pequeño, pero los resultados fueron notables: cinco personas que recibieron una infusión de células inmunitarias sobrealimentadas ahora están en remisión del lupus grave después de recibir el tratamiento experimental. Los resultados aparecieron el 15 de septiembre en la revista Medicina natural. “Esto es lo más cercano a una cura que puedo ver”, dice Hoang Nguyen, gerente principal del programa científico de Lupus Research Alliance, que no participó en el estudio. “Corrigieron las células que producen anticuerpos contra los propios tejidos del cuerpo”.

El enfoque se conoce como terapia CAR-T y se ha utilizado con éxito contra algunos tipos de cáncer notoriamente difíciles de tratar. Pero los investigadores han estado especulando sobre su potencial para tratar enfermedades autoinmunes durante varios años. La terapia consiste en modificar las células T de un paciente, un componente clave del sistema inmunológico, y convertirlas en asesinas para buscar de manera eficiente un objetivo específico en el cuerpo. En este caso, el objetivo son las células B, las células inmunitarias que producen anticuerpos en personas sanas y autoanticuerpos autoatacantes en personas con lupus.

El año pasado, el equipo alemán demostró que una mujer entró en remisión de un lupus grave después de la terapia CAR-T. El nuevo documento siguió a cuatro personas más que recibieron la terapia.

Para hacer el tratamiento personalizado, los médicos extrajeron células T de los pacientes y luego las modificaron genéticamente en el laboratorio para que reconocieran una proteína llamada CD19. Esta proteína aparece en la superficie de las células B productoras de autoanticuerpos. Los científicos cultivaron más células T modificadas en el laboratorio hasta que tuvieron suficiente para una dosis terapéutica, alrededor de 50 a 100 millones, dependiendo del peso del paciente. Luego, las células T modificadas se infundieron nuevamente en los pacientes para buscar y destruir sus células B defectuosas.

Después de unos 100 días, los pacientes comenzaron a producir nuevas células B, pero estas no produjeron autoanticuerpos dañinos. De hecho, los autoanticuerpos habían desaparecido por completo. Una de las personas tratadas ha estado libre de síntomas durante 17 meses, el período de seguimiento más largo hasta el momento. Los otros han estado en remisión durante cinco a 12 meses. Todos los pacientes han podido dejar los medicamentos que tomaban para controlar su enfermedad, incluidos los inmunosupresores.

El lupus es una enfermedad de por vida que no tiene cura. Afecta a aproximadamente 1,5 millones de personas en los Estados Unidos y 5 millones de personas en todo el mundo, muchas de ellas mujeres jóvenes, según la Lupus Foundation of America. La mayoría de los pacientes son tratados con esteroides para controlar la inflamación. También se utilizan medicamentos inmunosupresores, pero estos hacen que el cuerpo sea más vulnerable a las infecciones y, a menudo, tienen efectos secundarios desagradables. Los nuevos medicamentos de anticuerpos, cuyo objetivo es proteger al cuerpo de los ataques a sí mismo, pueden ayudar a algunos pacientes, pero no a todos.