Ampliar el acceso mundial a las terapias genéticas

Es hora de repensar la propiedad intelectual y las prácticas de fijación de precios que impiden el acceso global a las terapias genéticas.

Ampliar el acceso mundial a las terapias genéticas

El pasado mes de noviembre marcó el tercer aniversario del anuncio del nacimiento de gemelas como resultado del uso de la edición de genes en embriones humanos por parte del científico chino He Jiankui. Luego de este anuncio, el Director General de la Organización Mundial de la Salud (OMS), Tedros Adhanom Ghebreyesus, estableció un Comité Asesor de Expertos de 18 miembros sobre el Desarrollo de Estándares Globales para la Gobernanza y Supervisión de la Edición del Genoma Humano para examinar los desafíos científicos, éticos, sociales y legales asociados con el genoma humano. edición. Fue un gran honor para mí servir en este comité, que resultó en un marco de gobierno1, un documento de posición2 y nuestras recomendaciones3.

Uno de los objetivos del avance de la ciencia y la tecnología debe ser resolver los desafíos de salud global mediante el desarrollo de nuevas terapias, tratamientos y medidas preventivas que puedan contribuir directamente a mejorar el bienestar colectivo de las sociedades. Estaba claro para el comité que las innovaciones en la edición del genoma humano deberían esforzarse por hacer esto, y no se debería permitir que continuaran las que no lo hicieran, o que fueran potencialmente dañinas. Hoy en día, las tecnologías que no deberían permitirse en absoluto incluyen aquellas que intentan editar el genoma humano de línea germinal hereditaria debido a los riesgos y preocupaciones de seguridad que rodean a la tecnología actual y también debido a los nuevos y posiblemente únicos desafíos éticos que presentarían.

Las terapias de edición de genes somáticos, por el contrario, no presentan los mismos riesgos y desafíos, y prometen proporcionar tratamientos para una amplia gama de enfermedades y afecciones, incluidos el cáncer, la ceguera y la hemofilia. Hasta la fecha, hay ~156 ensayos clínicos registrados en el Registro de Edición del Genoma Humano de la OMS.

Actualmente, el coste de las terapias de edición del genoma humano oscila entre 373.000 y 2,1 millones de dólares4. Este alto costo se debe en parte a las enormes inversiones que las empresas biofarmacéuticas realizan en investigación y desarrollo (I+D), que son largas y costosas y conllevan el riesgo de que un producto no se convierta en un fármaco o una terapia exitosa.

Las patentes son parte de este proceso. Sin patentes y otras formas de protección de la propiedad intelectual, pocas empresas se arriesgarían a invertir en proyectos de I+D largos y costosos sin la garantía de que sus inversiones tendrán un plazo de exclusividad en el mercado. Sin embargo, es muy común que la implementación total de las patentes, incluida la concesión de un período de gracia para que los innovadores comercialicen sus productos de manera exclusiva, los términos de licencia restrictivos y la falta de competencia resultante, hagan subir los precios y limiten el acceso de los pacientes a los tratamientos, incluso en países más ricos.

La era de las terapias genéticas, tanto los tratamientos de edición de genes como las terapias génicas, varias de las cuales ya están en el mercado, ha llegado para las enfermedades raras. Pero a medida que más de estas terapias aparecen en línea, es hora de explorar cómo los modelos comerciales actuales basados ​​en patentes y licencias restrictivas limitan el acceso a los tratamientos. También es hora de explorar si hay otras formas en que las patentes aún pueden recompensar a los innovadores y proteger las inversiones al tiempo que garantizan que la mayor cantidad de pacientes que necesitan estos tratamientos puedan recibirlos.

Uno de los factores que aumenta el costo de las terapias genéticas es que la mayoría de las enfermedades humanas monogénicas son raras y, por lo tanto, solo una pequeña cantidad de pacientes son susceptibles de tratamiento (algunas terapias genéticas se dirigen solo a 1,000-2,000 pacientes).5). Cuando se proyecta que los ingresos futuros de nuevos medicamentos o terapias provengan de un número tan pequeño de pacientes, el precio final de la terapia es alto porque una empresa espera un buen retorno de la inversión. Hasta ahora, las empresas que ofrecen terapias genéticas han priorizado a los pacientes que viven en países desarrollados porque tienen los recursos económicos personales o la disponibilidad de mecanismos de reembolso que pueden pagar. El actual alto retorno de la inversión del modelo comercial de biotecnología proporciona el incentivo financiero para apuntar a los mercados de enfermedades raras o huérfanos. Por el contrario, pocas empresas de biotecnología se dirigen a los mercados de masas o ponen precio a sus productos a precios adecuados para el marketing de masas; aún menos piensan en pacientes en países en desarrollo. Esta situación contrasta marcadamente con el modelo comercial de la industria en la década de 1990, donde los medicamentos más vendidos tenían precios bajos y se comercializaban a un gran número de pacientes.6 (el llamado modelo blockbuster).

A medida que aparecen en línea terapias genéticas que se enfocan en enfermedades que afectan a grupos mucho más grandes de pacientes, por ejemplo, la hemofilia (en 2019, 1 125 000 personas que vivían en todo el mundo tenían la enfermedad7), β-talasemia (270 millones de individuos heterocigotos en todo el mundo8 en 2004) o anemia de células falciformes (en 2010, 305.800 niños nacieron en todo el mundo con la afección9), la industria de la biotecnología debería considerar la revisión de su modelo de negocio y estrategia de precios para que esté más en línea con los de los éxitos de taquilla. Para las condiciones genéticas comunes, los precios deben reducirse para tener en cuenta el mayor tamaño del mercado y mejorar la accesibilidad de las terapias para los pacientes de todo el mundo, en particular los de los países en desarrollo.

En la última década, ha sido posible reducir el costo de los medicamentos antirretrovirales (ARV) de $12,000 a menos de $90 por paciente por año10 tras la dura competencia entre los fabricantes de medicamentos genéricos en los países en desarrollo, como la India. Sin embargo, el cambio real se produjo gracias a los esfuerzos concertados de la sociedad civil, los gobiernos y las instituciones internacionales que trabajaron juntos para reducir los precios. La caída de precios resultante ha dado acceso a ARV a más de 5 millones de personas en el mundo en desarrollo.11.

Es razonable suponer que se puede aplicar un modelo similar al desarrollo de la terapia genética para el mundo en desarrollo. Podemos esperar que la producción de medicamentos genéricos para la terapia génica comience tan pronto como las patentes comiencen a expirar, siempre que los fabricantes occidentales estén dispuestos a transferir los conocimientos en vectorología, fabricación a gran escala y garantía y control de la calidad del producto a los fabricantes del Sur Global. La expansión actual del marco legislativo de patentes en los países en desarrollo facilitará la fabricación de terapias génicas genéricas en el mundo en desarrollo, especialmente si también hay una transferencia de conocimientos de empresas pioneras. Esto, junto con los avances en las tecnologías de fabricación para hacer que la producción de terapias genéticas sea más eficiente y rentable, puede tener un impacto directo en los precios.

Otra estrategia para reducir el costo de las terapias génicas de alto precio sería mediante el uso de grupos de patentes, que se han aplicado con éxito en el mundo de la tecnología y la electrónica. Los consorcios de patentes son acuerdos redactados por dos o tres propietarios de diferentes patentes que transfieren la propiedad intelectual a una empresa conjunta entre ellos o con otros terceros. El debate sobre el uso de consorcios de patentes para la tecnología de terapia génica no es nuevo12,13, incluidos los efectos negativos sobre la competencia leal, el desarrollo de productos y la innovación. Los desafíos legales de desarrollar tales consorcios de patentes tampoco pueden ignorarse. Sin embargo, la exitosa aplicación de consorcios de patentes en el desarrollo de medicamentos ARV para su uso en países en desarrollo ha brindado acceso a tratamientos contra el VIH a miles de pacientes que de otro modo no habrían recibido tratamiento. Los esfuerzos para detener la pandemia de COVID-19 también han dado lugar a nuevas iniciativas, como el Grupo de acceso a la tecnología COVID-19 dirigido por la OMS, cuyo objetivo es facilitar el acceso a los productos de salud de COVID-19 y garantizar su asequibilidad.

Estas historias de éxito deberían impulsarnos a explorar formas innovadoras de garantizar que las terapias genéticas exitosas en desarrollo sean ampliamente inclusivas para los pacientes, independientemente de dónde se encuentren en el mundo.

Referencias

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    Comité Asesor de Expertos de la OMS sobre el Desarrollo de Estándares Globales para la Gobernanza y Supervisión de la Edición del Genoma Humano. Edición del genoma humano: un marco para la gobernanza (OMS, 2021); https://www.who.int/publications/i/item/9789240030060

  2. 2.

    Comité Asesor de Expertos de la OMS sobre el Desarrollo de Estándares Globales para la Gobernanza y Supervisión de la Edición del Genoma Humano. Edición del genoma humano: documento de posición (OMS, 2021); https://www.who.int/publications/i/item/9789240030404

  3. 3.

    Comité Asesor de Expertos de la OMS sobre el Desarrollo de Estándares Globales para la Gobernanza y Supervisión de la Edición del Genoma Humano. Edición del genoma humano: recomendaciones (OMS, 2021); https://www.who.int/publications/i/item/9789240030381

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    Terapia de chispa. Spark Therapeutics anuncia los primeros programas de su tipo para mejorar el acceso de los pacientes a Luxturna (voretigene neparvovec-rzyl), un tratamiento único de terapia génica. https://sparktx.com/press_releases/spark-therapeutics-announces-first-of-their-kind-programs-to-improve-patient-access-to-luxturna-voretigene-neparvovec-rzyl-a-one-time- tratamiento-terapia-génica/ (2018).

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    Oficina de Presupuesto del Congreso. Investigación y Desarrollo en la Industria Farmacéutica (OBC, 2021); https://www.cbo.gov/system/files/2021-04/57025-Rx-RnD.pdf

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Muigai, AWT Expansión del acceso global a las terapias genéticas.
Nat biotecnología (2022). https://doi.org/10.1038/s41587-021-01191-0

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