La nueva tecnología tiene como objetivo mejorar el tratamiento de las enfermedades neurológicas.

Un sistema desarrollado recientemente para activar la actividad de los genes podría mejorar los tratamientos para una amplia gama de enfermedades neurológicas. Esteban Engel, investigador en neuroingeniería viral en el Princeton Neuroscience Institute, y su equipo han desarrollado nuevos promotores de genes, que actúan como interruptores para activar la expresión de genes, que prometen ampliar la capacidad de entregar genes grandes y mantenerlos activos durante largos períodos. de tiempo.

La investigación fue publicada en línea esta semana en la revista. Terapia Molecular: Métodos y Desarrollo Clínico.

El equipo está desarrollando estos interruptores genéticos para su uso en terapia génica, la práctica de administrar nuevos genes para reemplazar o ayudar a los que están defectuosos. La terapia génica es una estrategia prometedora para muchas enfermedades, incluidos los trastornos que involucran al cerebro, como la enfermedad de Parkinson y la enfermedad de Alzheimer.


Para transportar genes a las células, los científicos aprovechan el hecho de que los virus vienen equipados con la maquinaria para ingresar a las células. A lo largo de los años, los científicos han diseñado virus para administrar genes de manera segura y que no causen enfermedades. Uno de los virus comúnmente utilizados para esto es el virus adenoasociado relativamente inofensivo (AAV).

Engel y su equipo crearon nuevos promotores de genes que activan los genes después de que han sido transportados a las neuronas, las células del cerebro y el sistema nervioso. El equipo diseñó sus promotores adoptando atributos de promotores encontrados en otra clase de virus, los virus del herpes, que persisten durante años en el cuerpo al establecer una infección crónica en el sistema nervioso.


Los promotores diseñados por el equipo ocupan mucho menos espacio que los promotores existentes utilizados en la terapia génica, lo que permite el transporte de genes más grandes o múltiples genes. Los nuevos promotores también son duraderos, siendo menos propensos a la represión o la inactivación que los promotores más comunes, por lo que los genes terapéuticos están activos durante largos períodos de tiempo. Estos nuevos promotores trabajan con AAV, así como con otros sistemas de administración de genes virales y no virales.

“Estos nuevos promotores nos permitirán entregar genes más grandes o múltiples genes pequeños”, dijo Engel, “y los genes pueden permanecer activos durante el tiempo que sean necesarios”.

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La primera autora del estudio fue Carola Maturana, investigadora postdoctoral asociada en neurociencia. El equipo incluía a Lynn Enquist, la profesora Henry L. Hillman de biología molecular; Jessica Verpeut, asociada de investigación postdoctoral; Thomas Pisano, Ph.D. 2019; Zahra Dhanerawala, especialista en investigación; Andrew Esteves, un estudiante graduado; y Sam Wang, profesor de neurociencia.

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